综合新华社、美国《纽约时报》、英国《每日邮报》报道：美国一个国际研究团队2日在《自然》杂誌上发表报告，利用被称为“基因剪刀”的CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修復了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是人类首次利用基因编辑技术修正突变，成果可喜，但同时也引发滥用“订製婴儿”的担忧。
这项研究用到的“基因剪刀”技术，简单来讲，就是剪断突变的基因序列，促使胚胎使用健康的基因复製品来修復DNA，消除胚胎中的致病突变。
这也是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑，由美国俄勒冈卫生科学发起和实施，韩国、中国同行也参与其中。
早期胚胎阶段成功率更高
本次研究以肥厚型心肌病为对象，这是一种常见的单基因遗传病，由MYBPC3基因突变引起，是青壮年运动员猝死的主要原因之一。
研究中，58个试验胚胎中42个未检测到基因突变，即健康胚胎比例佔72.4%，而这一几率在通常自然结合形成的胚胎情况下，只有50%。所以，如果这一技术在未来用于试管婴儿手术，就可以获得更多的健康胚胎。
此外，多种检测方法显示，这项研究有效消除了“脱靶”（在非靶点位置产生突变）效应和胚胎嵌合的影响。
科学家在实验中尝试了两种做法来消除突变。首先，他们将“基因剪刀”植入受精卵，结果是部分胚胎解决了突变，但不是每一个细胞都成功。第二种做法比较成功，即在早期胚胎阶段，将“基因剪刀”和精子一同注射到卵子当中，结果每个细胞中都有多携带修復成功基因的胚胎出现。
这一技术距离临床使用还有很久，研究团队态度很谨慎，称仍须经进一步研究，准确率也须尽可能提高。研究共同作者阿马托表示，这种基因编辑技术若再进步一些，“有潜力用于预防基因疾病传给我们的后代”。
基因编辑被列人类挑战
由于牵扯道德伦理问题，人类胚胎研究备受争议。在此之前，只有中国科学家开展过人类胚胎基因编辑研究，英国一个团队则获得政府的类似试验许可。此次研究令人类朝无遗传疾病的“基因工程婴儿”迈进一步，得到盛赞的同时，也引发关于“订製婴儿”的伦理问题担忧。
很多遗传疾病在未来或许都能通过编辑基因解决，有人担心，随着技术进步，被改变的对象会从“疾病”演变为身材、容貌、智力等其他属性。英国广播公司最近列出了2050年前人类将面临的十大挑战，其中基因编辑技术就位列首位。届时，有钱人会让孩子拥有更强的特徵，人类之间的不公平差距将越来越大。
不过，也有研究者认为短期内不必太担心，因为包括身高、智力等几乎所有人类在乎的特徵，都是由成千上万个基因控制，如果想要改变，需要进行很多次基因修改，而在这种情况下，“基因剪刀”72.4%的单次修改成功率还尚显太低。 |
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